Pfizer, ABD’de ilk gen terapisi onayını aldı

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), PFE kısa koduyla işlem gören Pfizer’ın, hemofili B hastalarına yönelik tedavisini onayladı. Nadir görülen bir genetik kanama bozukluğunun tedavisi için alınan bu onay, Pfizer’ın ABD’de onay alan ilk gen terapisi uygulaması oldu.

“Uygun hastalar için dönüştürücü olma potansiyeline sahip”

Hemofili B, Faktör IX adı verilen bir protein eksikliği sebebiyle daha kolay morarma, daha sık ve daha uzun süre kanama gibi yaşam koşullarını zorlaştıran bir bozukluk. ABD’de 7 binden fazla kişinin bu durumdan muzdarip olduğu tahmin ediliyor.

Pfizer’ın Beqvez adını verdiği ilacın haftada birkaç kez veya ayda birkaç kez damar yoluyla uygulanmasını öneren yeni tedavisi, zahmetli olarak görülen standart tedaviden daha iyi sonuç veriyor. Penn Kapsamlı ve Hemofili Tromboz Programı’ndan Adam Cuker, Pfizer’ın ilacının “uzun vadede hem tıbbi hem de tedavi yükünü azaltarak, uygun hastalar için dönüştürücü olma potansiyeli sahip olduğunu” söylüyor.

Pfizer gen ve hücre tedavilerine yatırım yapıyor.

Gen ve hücre tedavileri, bir hastalığın seyrini iyileştirmek veya önemli ölçüde değiştirmek için hastanın genetik kaynağını veya hücresini hedef alan, tek seferlik, yüksek maliyetli tedaviler olarak öne çıkıyor. Bazı uzmanlar, hücre ve gen tedavilerinin, kronik hastalıkların yönetilmesi için kullanılan yaşam boyu tedavilerin yerini alacağını düşünüyor. Pfizer da hızla büyüyen gen ve hücre tedavileri alanına yatırım yapan birkaç şirketten biri.

Pfizer’ın üretme ve pazarlama haklarını 2014’te Spark Therapeutics’ten aldığı Beqvez, ABD’de daha önce onay alan Avustralya merkezli CSL Behring’in Hemgenix isimli ilacıyla rekabet edecek. ABD’de bu ilacın sigorta ve diğer indirimler hariç, 3,5 milyon dolarlık bir liste fiyatı olduğu biliniyor.

Son güncelleme: 26 Nisan 2024 - 14:34